11:11:04

Deneysel bir ilaç agresif lösemili 18 kişide tam kanser remisyonu sağladı…
Revumenib ilacının ilk sonuçları, aralarında genç mimar Algimante Daugelaite’nin de bulunduğu ölümcül hastaların hayatını kurtarmış olabileceğini gösteriyor…

Deneysel bir hap, tedavilere yanıt vermeyen agresif tümörleri olan 18 yakın dönem hastada kanserin tamamen gerilemesini sağladı. Hastalık, akut miyeloid lösemi, her yıl 120.000 vaka ile yetişkinlerde en sık görülen kan kanseridir. Üç yıllık sağkalım oranı sadece %25’tir.

Revumenib adı verilen yeni ilaç, Amerika Birleşik Devletleri’nde uzun süredir beklenen bir klinik çalışmada katılımcıların üçte birinde kanseri tamamen ortadan kaldırdı. “Sonuçlar ön aşamadadır ve kesin bir tedaviye işaret etmemektedir, ancak deneyin yazarları iyimserdir. Texas Üniversitesi MD Anderson Kanser Merkezi‘nden Dr. Ghayas Issa, “Bu ilacın olağanüstü etkili olduğunu düşünüyoruz ve ihtiyacı olan herkes için erişilebilir olmasını umuyoruz" diyor.

Akut miyeloid lösemi, kan hücrelerinin üretildiği kemik iliğine saldırır ve kusurlu hücrelerin kontrolsüz üretimine neden olur. Litvanyalı 23 yaşındaki mimar Algimante Daugeliate‘nin başına gelen de buydu. Kız kardeşinden iki kemik iliği nakli almıştı. Diğer tüm tedaviler başarısız olmuştu. Doktorları, çektiği acıları hafifletmek için palyatif bakımı düşünmeye başlamıştı. “Çaresizdim. Korkunç bir filmde yaşamak gibiydi. Ölümün yakın olduğunu hissediyordum ve henüz 21 yaşındaydım," diye hatırlıyor. İki yıl önce revumenib hapları almaya başladı. Üniversiteyi bitirdi ve şimdi Kopenhag’da bir mimarlık stüdyosunda çalışıyor.

İlaç tüm hastalarda işe yaramıyor. Araştırmacılar, menin adı verilen bir proteinin löseminin ilerlemesine izin verdiği iki genetik alt tipe odaklandılar. Revumenib, karmaşık kimyasal tarifi sayesinde proteine bağlanıyor ve onu inhibe ediyor: 32 karbon atomu, 47 hidrojen, bir florür, altı nitrojen, dört oksijen ve bir gümüş. Bu formül, C32H47FN6O4S, 18 hayat kurtardı. Umut verici sonuçlar Çarşamba günü Nature dergisinde yayımlandı.

İspanyol Akut Miyeloid Lösemi Grubu koordinatörü hematolog Pau Montesinos, yeni bilgilerin “oldukça umut verici" olduğuna inanıyor, ancak uyarıların altını çiziyor: revumenib’in güvenliğini ve etkinliğini doğrulamak için hâlâ yüzlerce insan üzerinde test edilmesi gerekiyor. Montesinos‘un ekibi, Valencia’daki La Fe hastanesinin Lösemi Birimi, Amerikan Syndax Pharmaceuticals şirketi tarafından geliştirilen hapın bir sonraki uluslararası denemelerine katılacak.

Montesinos ayrıca ilacın tek başına her derde deva olmadığını da ekliyor. Hematolog, “Vakaların büyük çoğunluğunda, bu hedefe yönelik tedaviler tek başlarına lösemiyi geri döndürebilir, ancak nadiren tedavi edebilir" diye açıklıyor. “Strateji, bu yeni ilaçları klasik kemoterapi veya diğer yaklaşımlarla birleştirmektir." Montesinos, Japon ilaç şirketi Daiichi Sankyo’nun deneysel bir tedavisi olan ve akut miyeloid lösemide rol oynayan farklı bir proteini inhibe eden quizartinib adlı başka bir ilacın durumunu hatırlıyor. Başka bir alt tipten muzdarip 500 hastayla yapılan bir denemenin ön sonuçlarına göre, kemoterapiye quizartinib eklenmesi remisyonu neredeyse %40’tan neredeyse %50’ye çıkardı. İspanyol doktor, “Bizim için sağkalımı yüzde 10 puan artırmak çok fazla" diyor.

Revumenib’in etki mekanizması -menin proteininin inhibisyonu- yenidir. Yarım düzine ilaç şirketi aynı taktiğe sahip maddeler geliştiriyor. Revumenib’in başarısı onlar için iyi haber anlamına geliyor. Onkolog Ghayas Issa, yeni ilaçların miyeloid ve çocuklarda en sık görülen lenfositik lösemi de dahil olmak üzere diğer tedavilere dirençli akut lösemisi olan yaklaşık 400.000 kişiye fayda sağlayabileceğini hesaplıyor.

‘Bu hedefe yönelik tedaviler tek başlarına lösemiyi geri döndürebilir, ancak nadiren tedavi edebilirler.’

Issa ve meslektaşları, ilacın onaylanması halinde ekonomik faktörlerin kilit rol oynayacağını belirtiyor. Demokrat Kongre üyesi Katie Porter tarafından hazırlanan bir rapora göre, kansere karşı kullanılan en yeni oral ilaçların fiyatları ABD’de hasta başına 235.000 doların üzerinde seyretmektedir.

Denemeleri yöneten New York’taki Memorial Sloan Kettering Kanser Merkezi‘nden hematolog Eytan Stein‘ın belirttiği gibi Revumenib’in bir zayıf noktası daha var. Araştırmacı, “Ana Aşil topuğu, ilacın füzyon bölgesinde dirence neden olan mutasyonların gelişmesi gibi görünüyor" diye açıklıyor. Revumenib, klinik çalışmadaki 60 katılımcının yarısı üzerinde bir miktar olumlu etkiye sahipti. Ancak bazı hastalarda menin proteini hafifçe değişerek, bakterilerin mutasyona uğrayarak antibiyotiğe dirençli hale gelmesine benzer şekilde, tedaviye karşı dirence neden oldu.

Stein, “Bu, doğru yolda olduğumuzu ve ilacın hedefinin – menin proteini – bu genetik alt tiplerle lösemi gelişimi için kritik olduğunu gösteriyor" diyor. Yazarlar, bu tür direnç mutasyonlarından kaçınmak için farklı etki mekanizmalarına sahip ilaçların birleştirilmesini öneriyor. Ghayas Issa ve meslektaşı Eytan Stein‘ın gözlemlediği gibi, menin inhibitörleri “kesinlikle bu lösemiler için bir tedavinin parçası olacak." Mimar Algimante Daugelaite, bilimin kendisine “okumak, çalışmak, seyahat etmek, dünyayı görmek ve en önemlisi yaşamak için bir fırsat daha verdiğini" söyleyerek araştırmaya katılmış olmasını kutluyor.

Bu içeriği beğendiyseniz lütfen çevrenizle paylaşınız…